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Anwendung eines Arzneimittels außerhalb der genehmigten Anwendungsgebiete (Off-Label-Use)

Unter "Off-Label-Use" wird der zulassungsüberschreitende Einsatz eines Arzneimittels außerhalb der von den nationalen oder europäischen Zulassungsbehörden genehmigten Anwendungsgebiete (Indikationen, Patientengruppen) verstanden. Grundsätzlich ist Ärzten eine zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln erlaubt. Eine Krankenkassenleistung ist ein solcher Off-Label-Use jedoch nur in Ausnahmefällen. Denn grundsätzlich kann ein Medikament in Deutschland nur dann zulasten der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) verordnet werden, wenn es zur Behandlung von Erkrankungen eingesetzt wird, für die ein pharmazeutisches Unternehmen die arzneimittelrechtliche Zulassung bei der zuständigen Behörde erwirkt hat (dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte [BfArM], dem Paul-Ehrlich-Institut [PEI] oder der Europäischen Arzneimittel-Agentur [EMA]).

Der Gesetzgeber hat mit § 35c Abs. 1 SGB V jedoch einen Weg eröffnet, in engen Grenzen einen Off-Label-Use als GKV-Leistung zu ermöglichen. Zur fachlich-wissenschaftlichen Beurteilung dieser Thematik werden vom Bundesministerium für Gesundheit (BMG) Expertengruppen eingesetzt, die ihren Sitz beim BfArM haben. Sie prüfen im Auftrag des G-BA, in welchen Fällen ein zugelassenes Arzneimittel bei der Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden kann, obwohl es für diese Erkrankung (noch) keine Zulassung nach dem Arzneimittelgesetz hat.

Die Empfehlungen der Expertengruppen werden vom G-BA in Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie umgesetzt und führen so zu einer verbindlichen Regelung für den Off-Label-Einsatz der bewerteten Arzneimittel im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung.

Die Aufgabe des G-BA im Zusammenhang mit dem Off-Label-Use

Der G-BA beauftragt die vom BMG eingerichteten Expertengruppen mit der Bewertung des Wissensstandes zum Off-Label-Use einzelner Wirkstoffe bzw. Arzneimittel.

Die Expertengruppen leiten dem G-BA die jeweils erarbeiteten Empfehlungen zum Stand der wissenschaftlichen Erkenntnisse über den Off-Label-Use dieser Arzneimittel zu. Mit einem entsprechenden Beschluss nimmt der G-BA den Wirkstoff dann in die Arzneimittel-Richtlinie Anlage VI auf. Je nach Ergebnis der Empfehlungen der Expertengruppe wird der Wirkstoff hier als im Off-Label-Use „verordnungsfähig“ (Teil A der Anlage) oder als „nicht verordnungsfähig“ (Teil B) eingestuft. In Teil A finden sich zu jedem dort gelisteten Wirkstoff detaillierte Angaben, für welche Patientengruppen bei welcher Indikation und in welcher Dosierung und Anwendungsdauer der Off-Label-Use verordnungsfähig ist und welches pharmazeutische Unternehmen dem Off-Label Einsatz seines Arzneimittels zugestimmt und eine entsprechende Haftungsübernahme nach § 84 AMG abgegeben hat.

Die Aufgaben des G-BA im Zusammenhang mit dem Off-Label-Use sind in Abschnitt K der Arzneimittel-Richtlinie und in Kapitel 4, 7. Abschnitt seiner Verfahrensordnung geregelt.

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