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Hintergrundinformationen

Zulassung von Arzneimitteln in Deutschland

Seit 1976 können Arzneimittel in Deutschland nur auf den Markt gebracht werden, wenn sie ein Zulassungsverfahren beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), beim Paul-Ehrlich-Institut für Sera und Impfstoffe (PEI) oder bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) durchlaufen haben. Auf der Grundlage der vom antragstellenden pharmazeutischen Unternehmen vorgelegten Daten werden dann mit der Zulassung unter anderem die Anwendungsgebiete sowie die Anwendungsart und Dosierung des Arzneimittels festgelegt.

Ein solches Zulassungsverfahren ist aufwändig und kostenintensiv. Daher werden Zulassungen durch die pharmazeutische Industrie vor allem für solche Arzneimittel erwirkt, die bei häufig vorkommenden Erkrankungen eingesetzt werden können und dadurch einen großen Absatzmarkt erwarten lassen.

Warum werden Arzneimittel überhaupt im Off-Label-Use eingesetzt?

Ein möglicher Grund für den Off-Label-Use, also die Anwendung eines zugelassenen Arzneimittels zur Behandlung einer Erkrankung, für die es nicht vorgesehen ist, liegt darin, dass sich medizinische Erkenntnisse über Krankheiten und deren medikamentöse Behandlungsmöglichkeiten in hoher Geschwindigkeit entwickeln. In solchen Fällen kann die Anwendung eines bestimmten Arzneimittels außerhalb des eigentlichen Zulassungsbereiches vor einer Überprüfung durch die zuständige Zulassungsbehörde medizinisch sinnvoll sein, beispielsweise bei der Behandlung von Krebspatienten.

Eine entsprechende Erweiterung der Zulassung für ein Arzneimittel ist durch das pharmazeutische Unternehmen zu beantragen. Hierfür sind den Zulassungsbehörden zusätzliche Erkenntnisse aus klinischen Prüfungen für die weitergehende Nutzen-Risiko-Abwägung vorzulegen. Allein das pharmazeutische Unternehmen kann die Zulassung seiner Arzneimittel beziehungsweise deren Erweiterung oder Änderung betreiben. Dementsprechend ist es auch möglich, dass ein pharmazeutisches Unternehmen aus wirtschaftlichen Gründen keine Erweiterung der Zulassung für sein Medikament beantragt.

Für die Zulassung von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen oder mit geringen Marktchancen gibt es im europäischen Arzneimittelrecht inzwischen Erleichterungen und Anreize: So sind beschleunigte Verfahren (fast track), auflagengebundene Zulassungen (conditional approval) oder auch eine Verlängerung des Patentschutzes möglich.

Welche Risiken bringt der Off-Label-Use für Patienten und Ärzte mit sich?

Für die Anwendung eines Arzneimittels außerhalb der zugelassenen Anwendungsgebiete gibt es häufig nur wenige oder keine Wirksamkeitsbelege. Eine behördliche Überprüfung des Nutzens und der Risiken der Anwendung des Arzneimittels in einer nicht zugelassenen Indikation hat meist nicht stattgefunden. Mit dem berechtigten Wunsch der Patienten nach einer wirksamen Behandlung ihrer Krankheit geht die potenzielle Gefährdung durch hierfür ungeprüfte beziehungsweise nicht ausreichend geprüfte Arzneimittel einher.

Die Verschreibung eines in Deutschland zugelassenen Arzneimittels außerhalb der zugelassenen Indikationen ist arzneimittelrechtlich möglich, liegt dann aber ggf. in der alleinigen (haftungsrechtlichen) Verantwortung des Vertragsarztes. Eine Gefährdungshaftung durch das pharmazeutische Unternehmen ist grundsätzlich nur beim zulassungs- bzw. bestimmungsgemäßen Einsatz eines Arzneimittels gegeben. Hat ein pharmazeutisches Unternehmen allerdings durch sein Verhalten (Vertrieb/Beratung/Duldung eines standardgemäßen Off-Label-Use) den Einsatz seines Arzneimittels für neue, nicht zugelassene Indikationen als „bestimmungsgemäßen Gebrauch“ anerkannt, kann die Gefährdungshaftung auch für einen von ihm akzeptierten Off-Label-Use eintreten.

Eine umfassende gründliche Aufklärung des Patienten zum möglichen Nutzen und möglichen Risiken des Off-Label-Use, dessen Zustimmung zum Einsatz des Medikamentes und eine lückenlose Behandlungsdokumentation durch den Arzt sind in jedem Fall unerlässlich.

Wann ist ein Off-Label-Use eine Krankenkassenleistung?

Der Off-Label-Use ist eine Leistung der GKV, wenn

  1. das Medikament in Teil A der Arzneimittel-Richtlinie Anlage VI aufgeführt ist und im dort festgelegten Rahmen (Patientengruppe, Indikation, Dosierung, Behandlungsdauer) verordnet wird.
  2. es im Rahmen einer vom G-BA nicht widersprochenen klinischen Studie nach § 35c Abs. 2 SGB V eingesetzt wird.
  3. damit eine schwerwiegende lebensbedrohliche oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigende Erkrankung behandelt wird, für die keine andere Therapie verfügbar ist und bei der aufgrund der Datenlage die begründete Aussicht besteht, dass mit dem betreffenden Präparat ein Behandlungserfolg (kurativ oder palliativ) erzielt werden kann. (Bundessozialgericht, Urteil vom 19. März 2002, AZ.: B 1 KR 37/00 R).