G-BA nimmt Beratungen zu einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung von Exagamglogen Autotemcel auch bei ß-Thalassämie auf
Berlin, 6. Juli 2023 – Nachdem der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) erst vor wenigen Wochen in die Prüfung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel bei Sichelzellkrankheit eingestiegen ist, wird er dieses Vorgehen nun ebenfalls für die Behandlung bei ß-Thalassämie beraten. Auch bei der Behandlung der ß-Thalassämie liegen aus der Zulassungsstudie zu diesem Wirkstoff keine direkt vergleichenden Daten gegenüber bestehenden Therapiealternativen vor, daher prüft der G-BA nun, ob die Erhebung von Routinedaten aus der Versorgung die Studienlage für die Zusatznutzenbewertung verbessern könnte. Die Datenerhebung soll Patientinnen und Patienten ab dem Alter von 12 Jahren einbeziehen.
Der Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel ist das erste genetische Zelltherapeutikum, das auf der CRISPR/Cas9-Technik beruht. Es handelt sich um eine Einmal-Infusion. Hierbei werden die hämatopoetischen Stammzellen gen-editiert, sodass hohe Mengen an fetalem Hämoglobin (Hämoglobin F) in den roten Blutkörperchen produziert werden.
Mit dem Beschluss von heute beauftragte der G-BA das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, bis zum 6. Oktober 2023 ein Konzept mit Details für eine mögliche AbD zu entwickeln. Zu diesem Konzept wird der G-BA dann ein fachliches Beteiligungsverfahren durchführen und dabei unter anderem das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, das Paul-Ehrlich-Institut, die wissenschaftlich-medizinischen Fachgesellschaften, die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft, das betroffene pharmazeutische Unternehmen selbst und gegebenenfalls weitere Sachverständige, zum Beispiel Registerbetreiber, einbeziehen.
Der G-BA entscheidet voraussichtlich Anfang 2024, ob das pharmazeutische Unternehmen dazu verpflichtet wird, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine Nutzenbewertung auszuwerten.
Beschlüsse zu dieser Fachnews
- Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Exagamglogen Autotemcel (Sichelzellkrankheit)
- Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V – Exagamglogen Autotemcel (Beta-Thalassämie)