Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
Steckbrief
- Wirkstoff: Atidarsagen autotemcel OTL-200
- Handelsname: Libmeldy
- Therapeutisches Gebiet: Metachromatische Leukodystrophie (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Orchard Therapeutics GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.05.2021
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.08.2021
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.08.2021
- Beschlussfassung: 04.11.2021
- Befristung des Beschlusses: 01.07.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO,
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-01-D-678)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.08.2021 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.08.2021 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 06.09.2021 statt.
Wortprotokoll(PDF 205,03 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
Beschlussdatum: 04.11.2021
Inkrafttreten: 04.11.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 14.12.2021 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Atidarsagen autotemcel (metachromatic leukodystrophy with biallelic mutation in the ARSA gene)
Date of resolution: 04/11/2021
Entry into force: 04/11/2021
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-01-D-678)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.08.2021 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.08.2021 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 06.09.2021 statt.
Wortprotokoll(PDF 205,03 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Atidarsagen autotemcel (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)
Beschlussdatum: 04.11.2021
Inkrafttreten: 04.11.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 14.12.2021 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Atidarsagen autotemcel (metachromatic leukodystrophy with biallelic mutation in the ARSA gene)
Date of resolution: 04/11/2021
Entry into force: 04/11/2021