Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Atidarsagen autotemcel OTL-200 (Metachromatische Leukodystrophie mit biallelischer Mutation im ARSA-Gen)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Atidarsagen autotemcel OTL-200
  • Handelsname: Libmeldy
  • Therapeutisches Gebiet: Metachromatische Leukodystrophie (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Orchard Therapeutics GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.05.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.08.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.08.2021
  • Beschlussfassung: 04.11.2021
  • Befristung des Beschlusses: 01.07.2026
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO,
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-01-D-678)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.08.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 06.09.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 205,03 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Atidarsagen autotemcel (metachromatic leukodystrophy with biallelic mutation in the ARSA gene)

Date of resolution: 04/11/2021
Entry into force: 04/11/2021

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-01-D-678)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.08.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 06.09.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 205,03 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Zugehörige Verfahren

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Atidarsagen autotemcel (metachromatic leukodystrophy with biallelic mutation in the ARSA gene)

Date of resolution: 04/11/2021
Entry into force: 04/11/2021