Qualitätsgesicherte Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)

Gen- und Zelltherapeutika zählen aufgrund ihrer besonderen Herstellung und Wirkweise zur Gruppe der Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP). Sie enthalten Bestandteile lebender Zellen oder Nukleinsäuren und stellen innovative, gleichzeitig aber auch risikoreiche Therapien für unterschiedliche Erkrankungen dar. Um eine hochwertige und möglichst komplikationsfreie Behandlung mit diesen besonderen Arzneimitteln sicherzustellen, erteilte der Gesetzgeber dem G-BA den Auftrag, qualitätssichernde Anforderungen festzulegen. Dabei geht es vor allem um die Fachkompetenz, die vorhandenen Erfahrungen und die räumliche und medizintechnische Ausstattung der Behandlungseinrichtung bzw. der Arztpraxis. Nur solche Krankenhäuser und Praxen, die die Anforderungen erfüllen, dürfen die Arzneimittel mit den gesetzlichen Krankenkassen abrechnen.

Generelle Systematik der Anforderungen

notwendige Qualifikation der LeistungsersbringerStruktur- und Prozessanforderungensonstige Maßnahmen der Qualitätssicherung

Ärztliches Personal: z. B. Facharztqualifikation, mehrjährige Berufserfahrung in spezialisierter Einrichtung/Abteilung/Klinik, Mindestfallzahlen bei Behandlung mit spezifischen Diagnosen, Teilnahme Studiengruppen

Pflegepersonal und weiteres Personal: z. B. Fachweiterbildungen (z. B. Intensivpflege), Personalschlüssel

Strukturen: z. B. Fachabteilungen/Klinken, OP-Ausstattung und Kapazität, Räumlichkeiten zur Erfüllung besonderer Hygieneanforderungen

Prozess- und Organisation: z. B. OP-Teams, Bereitschaftsdienste,  Indikationsstellung (z. B. durch Behandlungsteam/interdisziplinäre Fallkonferenzen), Vorbereitung, Herstellung, Transport, Behandlung von Komplikationen

Wissensgenerierende Versorgung: z. B. Register (zum Zweck der Qualitätssicherung)

Zur Anwendung folgender ATMP hat der G-BA bereits Qualitätsanforderungen beschlossen:

CAR-T-Zellen bei B-Zell-Neoplasien

CAR-T-Zellen sind patientenindividuell hergestellte Gentherapeutika, Hierfür werden dem Patienten körpereigene Immunzellen (T-Zellen) entnommen. Diese werden gentechnisch behandelt, um auf deren Zelloberfläche die Bildung von sogenannten chimären Antigenrezeptoren (CAR) anzuregen. Anschließend werden diese dem Patienten zurückgegeben. Durch die chimären Antigenrezeptoren können die Immunzellen die Krebszellen gezielt erkennen und bekämpfen. Bei B-Zell-Neoplasien handelt es sich um bösartige Erkrankungen des lymphatischen Systems.

Beschluss und Tragende Gründe

Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Onasemnogen-Abeparvovec ist eine Gentherapie, die bei bestimmten Formen der SMA eine Kopie des fehlenden Gens liefert und entsprechend frühzeitig in den Krankheitsverlauf eingreifen soll, um das Fortschreiten der Muskelschwäche aufzuhalten. Die SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung. Sie geht einher mit Muskelschwäche und Skelettverformungen und führt in der schwersten Form unbehandelt zum Tod. Jährlich werden in Deutschland ca. 80 bis 120 Kinder (davon mindestens die Hälfte mit SMA Typ 1, der schwersten Form der SMA) mit dieser genetischen Krankheit geboren.

Beschluss und Tragenden Gründe

Ausblick

Die derzeit in Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie verankerten Qualitätsanforderungen werden zukünftig Bestandteil der neuen „Richtlinie zu Anforderungen an die Qualität der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien gemäß § 136a Absatz 5 SGB V“ (ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie – ATMP-QS-RL).