Qualitätsgesicherte Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP)

Gen- und Zelltherapeutika zählen aufgrund ihrer besonderen Herstellung und Wirkweise zur Gruppe der Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP). Sie enthalten Bestandteile lebender Zellen oder Nukleinsäuren und stellen innovative, gleichzeitig aber auch risikoreiche Therapien dar.

Um eine hochwertige und möglichst komplikationsfreie Behandlung mit ATMP sicherzustellen, kann der G-BA indikationsbezogen oder bezogen auf Arzneimittelgruppen qualitätssichernde Mindestanforderungen festlegen.

Mindestanforderungen an Krankenhäuser und Praxen

Die Erstfassung der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (ATMP-QS-RL) trat am 14. Juni 2022 in Kraft. Sie regelt die Qualitätsanforderungen für die Anwendung von

  • CAR-T-Zellen bei B-Zell-Neoplasien und
  • Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie.

Nähere Hinweise zu den Regelungen sind in den Tragenden Gründen zur Erstfassung der Richtlinie zu finden.

Nur Krankenhäuser und Praxen, die die Mindestanforderungen nachweislich erfüllen, dürfen Leistungen im Rahmen einer ATMP-Therapie erbringen. Für das Nachweisverfahren gegenüber dem Medizinischen Dienst stellt der G-BA Checklisten sowie ein Musterformular zur Verfügung.

Übergangsregelung: Die bereits gefassten Qualitätsanforderungen an CAR-T-Zellen und Onasemnogen-Abeparvovec wurden in die ATMP-QS-RL integriert und im Zuge dessen auch inhaltlich angepasst. Mit Beschluss vom 5. Mai 2022 sind die Übergangsregelungen zum Nachweis der neuen Mindestanforderungen bis zum 4. November 2022 verlängert worden.

Beispiele für qualitätssichernde Mindestanforderungen

QualifikationStrukturen und ProzesseSonstiges

Ärztliches Personal: Facharztqualifikation, mehrjährige Berufserfahrung in spezialisierter Einrichtung, Mindestfallzahlen bei Behandlung mit spezifischen Diagnosen

Pflege und weitere Professionen: Fachweiterbildungen wie Intensivpflege, Personalschlüssel

Strukturen: Fachabteilungen/Klinken, OP-Ausstattung und Kapazität, Räumlichkeiten zur Erfüllung besonderer Hygieneanforderungen

Prozesse: OP-Teams, Bereitschaftsdienste, Indikationsstellung z. B. durch Behandlungsteam/interdisziplinäre Fallkonferenzen, Vorbereitung/Herstellung/Transport der ATMP, Vorgehen bei Komplikationen

Wissensgenerierende Versorgung: Teilnahme an einem Behandlungsregister

Betroffene ATMP und ihre Anwendungsgebiete

  • CAR-T-Zellen bei B-Zell-Neoplasien

CAR-T-Zellen sind patientenindividuell hergestellte Gentherapeutika. Der Patientin oder dem Patienten werden Immunzellen (T-Zellen) entnommen, gentechnologisch verändert und wieder zugeführt. Dank der im Labor angeregten Bildung von chimären Antigenrezeptoren (CAR) können die CAR-T-Zellen Krebszellen erkennen und bekämpfen.

Bei B-Zell-Neoplasien handelt es sich um bösartige Erkrankungen des lymphatischen Systems.

  • Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Onasemnogen-Abeparvovec ist eine Gentherapie, die bei bestimmten Formen der spinalen Muskelatrophie (SMA) eine Kopie des fehlenden Gens liefert. Die Therapie soll entsprechend frühzeitig in den Krankheitsverlauf eingreifen, um das Fortschreiten der Muskelschwäche aufzuhalten.

Die SMA ist eine seltene, genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung.

Zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec beschloss der G-BA außerdem eine sogenannte anwendungsbegleitende Datenerhebung, mit dem Ziel, eine verbesserte Evidenzlage für die erneute Zusatznutzenbewertung zu erreichen. Nähere Informationen unter Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®).