Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Eladocagene Exuparvovec
  • Handelsname: Upstaza
  • Therapeutisches Gebiet: Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: PTC Therapeutics International Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.08.2022
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.11.2022
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.12.2022
  • Beschlussfassung: Anfang Februar 2023
  • Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-08-15-D-856)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 19.12.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 182,11 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-08-15-D-856)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 19.12.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 182,11 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren