Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
Steckbrief
- Wirkstoff: Eladocagene Exuparvovec
- Handelsname: Upstaza
- Therapeutisches Gebiet: Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: PTC Therapeutics International Limited
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.08.2022
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.11.2022
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.12.2022
- Beschlussfassung: 02.02.2023
- Befristung des Beschlusses: 15.02.2028
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-08-15-D-856)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2022 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2022 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 19.12.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 182,11 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 06.03.2023 B4
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Eladocagene exuparvovec (Aromatic-L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency, ≥ 18 months)
Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-08-15-D-856)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2022 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2022 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 19.12.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 182,11 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eladocagene Exuparvovec (Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel, ≥ 18 Monate)
Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 06.03.2023 B4
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Eladocagene exuparvovec (Aromatic-L-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency, ≥ 18 months)
Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023