Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Vutrisiran (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Steckbrief
- Wirkstoff: Vutrisiran
- Handelsname: Amvuttra
- Therapeutisches Gebiet: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Alnylam Germany GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.10.2022
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.01.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.02.2023
- Beschlussfassung: 06.04.2023
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Der pharmazeutische Unternehmer hat schriftlich angezeigt, dass unwiderruflich ein Nutzenbewertungsverfahren unter Vorlage der Nachweise nach § 35a Absatz 1 Satz 3 Nummer 2 und 3 SGB V durchgeführt werden soll.
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-10-15-D-877)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Vutrisiran (Amvuttra)
Amvuttra wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.01.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.02.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 20.02.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 190,71 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vutrisiran (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Beschlussdatum: 06.04.2023
Inkrafttreten: 06.04.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 24.05.2023 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Vutrisiran (Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))
Date of resolution: 06/04/2023
Entry into force: 06/04/2023
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-10-15-D-877)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Vutrisiran (Amvuttra)
Amvuttra wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.01.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.02.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 20.02.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 190,71 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vutrisiran (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Beschlussdatum: 06.04.2023
Inkrafttreten: 06.04.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 24.05.2023 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Vutrisiran (Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))
Date of resolution: 06/04/2023
Entry into force: 06/04/2023