Nutzenbewertung von Arzneimitteln bei Mukoviszidose und Hämophilie B mit sehr guten Ergebnissen

Berlin, 16. Oktober 2025 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat den patientenrelevanten Zusatznutzen von zwei Arzneimitteln als sehr hoch eingestuft. Für die Behandlung einer Variante der Mukoviszidose, einer seltenen Stoffwechselerkrankung, erzielte die Therapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor in den Studien deutlich bessere Ergebnisse als die bislang eingesetzte Therapie. Für die vorbeugende Behandlung von Patientinnen und Patienten mit einer Variante der Hämophilie B, auch als Bluterkrankheit bekannt, konnte der G-BA dem neu zugelassenen Wirkstoff Concizumab ebenfalls einen hohen Zusatznutzen bescheinigen. Der Hersteller hatte trotz sehr kleiner Patientenzahlen eine aussagekräftige vergleichende Studie vorgelegt.

Die Bescheinigung eines erheblichen und beträchtlichen Zusatznutzens als Ergebnis der sogenannten frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel kommt nicht häufig vor. Seit dem Start der Bewertungen im Jahr 2011 war dies nur bei ca. 18 % der Arzneimittel der Fall.

Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei bestimmter Variante von Mukoviszidose  

Bei der Mukoviszidose (zystische Fibrose) verursachen Fehler im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, CFTR) die Bildung von zähem Schleim. Dies kann bei den Betroffenen die Funktion vieler Organe – insbesondere der Lunge und der Bauchspeicheldrüse – zunehmend beeinträchtigen.

Für Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 2 Jahren mit Mukoviszidose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die keine F508del-Mutation und keine Gating-Mutation im CFTR-Gen aufweisen, gab es bislang keine zugelassene Behandlungsoption. Die Therapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor ist für diese Patientinnen und Patienten neu zugelassen worden und seit April 2025 in Deutschland verordnungsfähig. Aufgrund der deutlichen Linderung von Lungenbeschwerden und den Verbesserungen bei der Lebensqualität sieht der G-BA für Erwachsene einen erheblichen Zusatznutzen, also die höchstmögliche Einstufung. Für Kinder (ab 6 Jahre) und Jugendliche ist der Zusatznutzen beträchtlich, das entspricht der zweithöchsten Einstufung. Für die Altersgruppe der 2- bis 5-jährigen Kinder konnte der Zusatznutzen nicht quantifiziert werden, die Studiendaten lassen hier keine klare Einstufung zu.

Concizumab bei bestimmter Variante von Hämophilie B

Bei der Hämophilie ist die Gerinnungsfähigkeit des Blutes teils deutlich vermindert. Es kommt zu Blutungen unterschiedlicher Schwere, auch ohne äußere Einwirkungen wie beispielsweise Verletzungen. Diese Blutungen treten nicht nur im Bereich der Haut, sondern auch in Gelenken und Muskeln auf. Viele Mutationsvarianten von Gerinnungsfaktor-Genen können Ursache der Krankheit sein. Bei der vorbeugenden Behandlung, auch als Routineprophylaxe bezeichnet, geht es ganz zentral darum, spontane Blutungen und damit verbundene Bedarfsbehandlungen zu vermeiden.

Der neue Wirkstoff Concizumab ist zugelassen zur Routineprophylaxe für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie B (kongenitaler Faktor-IX-Mangel) und Faktor-IX-Inhibitoren. Dem Hersteller war es gelungen, mit sehr kleinen Patientenzahlen eine vergleichende Studie aufzulegen. Aufgrund der hier gezeigten positiven Effekte in Bezug auf Blutungsfreiheit und behandelte (Gelenk-)Blutungen gegenüber der Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten konnte der G-BA für Patientinnen und Patienten, für die eine Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten infrage kommt, einen beträchtlichen Zusatznutzen ableiten.

Beschlüsse sind Basis für Preisverhandlungen

Die Beschlüsse treten mit der heutigen Veröffentlichung auf der Website des G-BA in Kraft. Die Ergebnisse dieser Nutzenbewertungen sind Ausgangspunkt für die Preisverhandlungen zwischen dem GKV-Spitzenverband und den pharmazeutischen Herstellern. Am Ende der Verhandlungen steht fest, wie viel die gesetzliche Krankenversicherung für das Arzneimittel künftig bezahlt. Nur in den ersten sechs Monaten nach Markteintritt eines Arzneimittels gilt der vom Hersteller festgelegte Preis.

Hintergrund: Nutzenbewertung von neuen Arzneimitteln durch den G-BA

Seit dem Jahr 2011 bewertet der G-BA alle neu zugelassenen Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen nach Markteintritt in Deutschland. Der G-BA prüft, ob es einen Zusatznutzen gegenüber einer vergleichbaren Therapieoption gibt und wie sicher dieses Ausmaß anhand der vorhandenen Studienqualität beurteilt werden kann. Weitere Informationen sind auf der Website des G-BA zu finden: AMNOG – Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V