Beträchtlicher Zusatznutzen für Garadacimab auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleichs

Berlin, 21. August 2025 – Als erster Inhibitor von Faktor XIIa weist Garadacimab einen beträchtlichen Zusatznutzen bei der Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems auf. Zu diesem Ergebnis kommt die heute veröffentlichte Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Verglichen wurde Garadacimab mit dem Plasma-Kallikrein-Inhibitor Berotralstat.

Basis der Bewertung war ein sogenannter adjustierter indirekter Vergleich über den Brückenkomparator Placebo. Da keine direkt vergleichenden Studien von Garadacimab gegenüber einem Wirkstoff der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen, griff der pharmazeutische Unternehmer auf die Einzelstudien VANGUARD (Vergleich von Garadacimab mit Placebo) sowie APeX-2 und APeX-J (Vergleich Berotralstat mit Placebo) zurück. Die Ähnlichkeit der Studien erlaubte einen adjustierten indirekten Vergleich über den Brückenkomparator Placebo: Unter Garadicimab gab es im Vergleich zu Berotralstat weniger monatliche Attacken, die Patientinnen und Patienten hatten eine bessere Lebensqualität und waren in ihren Aktivitäten weniger beeinträchtigt. Für den Endpunkt „Attackenfreiheit“ und bei den Nebenwirkungen zeigten sich keine Unterschiede.

Indirekter Vergleich nur unter bestimmten Voraussetzungen möglich

Eine Bewertung auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleichs über einen sogenannten Brückenkomparator ist an methodische Voraussetzungen geknüpft. Unter anderem müssen

• alle Studien die interessierende Fragestellung untersuchen,
• sich die Studien hinsichtlich der untersuchten Patientenpopulation, der patientenrelevanten Endpunkte und des Studiendesigns sehr ähneln und
• die Studien eine gemeinsame Vergleichstherapie (Brückenkomparator) aufweisen.

Der jetzt getroffene Beschluss zur Nutzenbewertung ist Grundlage für die Preisverhandlungen für den zukünftigen Erstattungsbetrag zwischen Hersteller und GKV-Spitzenverband.

Das hereditäre Angioödem (HAE)

Das hereditäre Angioödem ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu einer Fehlregulation der Blutgefäße führt. Dadurch kommt es zu einem Austritt von Flüssigkeit aus den Gefäßen in tiefer liegende Gewebsschichten. Dies führt zu schmerzhaften und wiederkehrenden Schwellungen, die insbesondere im Bereich der oberen Atemwege lebensbedrohlich sein können.