Fidanacogen elaparvovec bei Hämophilie B: G-BA prüft anwendungsbegleitende Datenerhebung
Berlin, 5. Oktober 2023 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) prüft, ob für das Gentherapeutikum Fidanacogen elaparvovec eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) möglich ist. Dazu nahm er heute seine Beratungen auf. Im Fokus steht dabei der Einsatz des Wirkstoffs bei Erwachsenen mit schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel), die keine messbaren Faktor IX-Inhibitoren und keine nachweisbaren Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp Spark100 (AAV-Spark100 neutralisierenden Antikörper) aufweisen. Da in der Zulassungsstudie kein direkter Vergleich des Wirkstoffs mit bestehenden Therapiealternativen durchgeführt wurde, untersucht der G-BA nun, ob dies mit umfassenden Daten aus der Versorgung zu leisten ist. Damit könnte die Studienlage für die spätere erneute Zusatznutzenbewertung verbessert werden.
Bei dem Wirkstoff handelt es sich um eine vektorbasierte in-vivo-Gentherapie. Durch die einmalige gentherapeutische Infusion soll die körpereigene Produktion des fehlenden Gerinnungsfaktors IX für längere Zeit ermöglicht werden.
Bis zum 6. Januar 2024 soll das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) ein Studienkonzept für eine AbD entwickeln. Es wird dann einer breiten Fachöffentlichkeit und auch dem pharmazeutischen Unternehmen selbst zur Beurteilung vorgelegt. Im Anschluss will der G-BA entscheiden, ob das pharmazeutische Unternehmen dazu verpflichtet wird, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine Nutzenbewertung auszuwerten.
Am 10. Oktober 2023 wurden Änderungen an Absatz 2 dieser Fachnews vorgenommen.