Anwen­dungs­be­glei­tende Daten­er­he­bung bei Valoc­to­cogen Roxa­par­vovec (Rocta­vian®)

Die anwen­dungs­be­glei­tende Daten­er­he­bung für das Genthe­ra­peu­tika Valoc­to­cogen Roxa­par­vovec (Rocta­vian®) wird im Rahmen einer verglei­chenden Regis­ter­studie durch­ge­führt.

Seit 30. August 2024 darf Rocta­vian® bei Hämo­philie A nur von Ärztinnen und Ärzten einge­setzt werden, die die Behand­lungs­daten beim Deut­schen Hämo­phi­lie­re­gister doku­men­tieren. Aufgrund der sehr kleinen Pati­en­ten­gruppe sollen möglichst alle Behand­lungen für die Studie erfasst werden.

Anwen­dungs­ge­biet

Rocta­vian® ist zuge­lassen für Erwach­sene mit schwerer Hämo­philie A (konge­ni­talem Faktor-​VIII-Mangel) ohne Faktor-​VIII-Inhibitoren in der Vorge­schichte und ohne nach­weis­bare Anti­körper gegen Adeno-​assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5). Es ist zuge­lassen als Arznei­mittel für ein seltenes Leiden (Orphan Drug).

Studi­en­be­schrei­bung

Die Daten­er­he­bung soll für eine erneute Nutzen­be­wer­tung genutzt werden und zeigen, ob die Wirk­stoffe gegen­über den bislang bestehenden Thera­pie­mög­lich­keiten einen pati­en­ten­re­le­vanten Zusatz­nutzen aufweisen. Vergli­chen wird Valoc­to­cogen Roxa­par­vovec daher mit einer Therapie nach ärzt­li­cher Maßgabe unter Berück­sich­ti­gung von rekom­bi­nanten oder aus humanem Plasma gewon­nenen Blutgerinnungsfaktor-​VIII-Präparaten und Emici­zumab.

Es wird eine Regis­ter­studie auf Basis des bereits bestehenden Hämophilie-​Registers durch­ge­führt. Der phar­ma­zeu­ti­sche Unter­nehmer wertet die erfassten Daten regel­mäßig aus und über­mit­telt die Abschluss­ergeb­nisse spätes­tens 2029 an den G-BA. Basis sind die vom phar­ma­zeu­ti­schen Unter­nehmer vorge­legten Studi­en­un­ter­lagen, die vom G-BA mit Auflagen bestä­tigt wurden.

Betei­li­gung an der Regis­ter­studie

Erfah­rungs­werte aus der klini­schen Praxis müssen die behan­delnden Ärztinnen und Ärzte seit dem 30. August 2024 im Deut­schen Hämo­phi­lie­re­gister dokumentieren.

Ärztinnen und Ärzte, die an der anwen­dungs­be­glei­tenden Daten­er­he­bung teil­nehmen wollen, wenden sich bitte an das Deut­sche Hämo­phi­lie­re­gister. Aktu­elle Kontakt­daten finden Sie auf seiner Website: DHR – Deut­sches Hämo­phi­lie­re­gister - Paul-​Ehrlich-Institut (pei.de)

Quali­täts­an­for­de­rungen

Aufgrund der Neuar­tig­keit des Thera­pie­an­satzes hat der G-BA hohe Anfor­de­rungen an die fach­li­chen Erfah­rungen der Einrich­tungen defi­niert, um im Sinne der Pati­en­ten­si­cher­heit die Therapie auf beson­ders spezia­li­sierte Behand­lungs­ein­rich­tungen zu konzen­trieren. Die Quali­täts­an­for­de­rungen für Genthe­ra­peu­tika bei Hämo­philie sind in Anlage IV der ATMP-​Qualitätssicherungs-Richtlinie fest­ge­halten.

Einrich­tungen, die Genthe­ra­peu­tika bei Hämo­philie anwenden wollen, brau­chen damit eine Geneh­mi­gung der zustän­digen Kassen­ärzt­li­chen Verei­ni­gung bezie­hungs­weise eine Beschei­ni­gung des Medi­zi­ni­schen Dienstes. Für das Nach­weis­ver­fahren gegen­über dem Medi­zi­ni­schen Dienst stellt der G-BA Check­listen sowie ein Muster­for­mular zur Verfü­gung.