Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Vutrisiran (Neues Anwendungsgebiet: Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie)
Steckbrief
- Wirkstoff: Vutrisiran
- Handelsname: Amvuttra
- Therapeutisches Gebiet: Transthyretin-Amyloidose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Alnylam Germany GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-07-15-D-1214
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.07.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.10.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 05.11.2025
- Beschlussfassung: 22.01.2026
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Der pharmazeutische Unternehmer hat schriftlich angezeigt, dass unwiderruflich ein Nutzenbewertungsverfahren unter Vorlage der Nachweise nach § 35a Abs. 1 Satz 3 Nummer 2 und 3 SGB V durchgeführt werden soll.
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Vutrisiran (Amvuttra)
Amvuttra wird zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) angewendet.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.10.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.11.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.11.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 168,60 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vutrisiran (Neues Anwendungsgebiet: Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie)
Beschlussdatum: 22.01.2026
Inkrafttreten: 22.01.2026
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Vutrisiran (Amvuttra)
Amvuttra wird zur Behandlung der Wildtyp- oder hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) angewendet.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.10.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.11.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.11.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 168,60 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vutrisiran (Neues Anwendungsgebiet: Wildtyp- oder hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie)
Beschlussdatum: 22.01.2026
Inkrafttreten: 22.01.2026
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: