Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Migalastat
- Handelsname: Galafold
- Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.08.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.11.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.12.2023
- Beschlussfassung: 15.02.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-08-15-D-967)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Migalastat (Galafold)
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 168,20 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))
Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 21.03.2024 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit (Fabry disease, ≥ 12 years))
Date of resolution: 15/02/2024
Entry into force: 15/02/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-08-15-D-967)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Migalastat (Galafold)
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 168,20 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))
Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 21.03.2024 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit (Fabry disease, ≥ 12 years))
Date of resolution: 15/02/2024
Entry into force: 15/02/2024