Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
- Verfahren vom 01.06.2016 (Verfahren abgeschlossen) [aufgehoben]
- Verfahren vom 01.09.2021 (Verfahren abgeschlossen) [aufgehoben]
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Migalastat
- Handelsname: Galafold
- Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2023-08-15-D-967
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.08.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.11.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.12.2023
- Beschlussfassung: 15.02.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Migalastat (Galafold)
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 168,20 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))
Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 21.03.2024 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit (Fabry disease, ≥ 12 years))
Date of resolution: 15/02/2024
Entry into force: 15/02/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Migalastat (Galafold)
Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 168,20 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))
Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 21.03.2024 B2
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
- Verfahren vom 01.06.2016 (Verfahren abgeschlossen) [aufgehoben]
- Verfahren vom 01.09.2021 (Verfahren abgeschlossen) [aufgehoben]
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit (Fabry disease, ≥ 12 years))
Date of resolution: 15/02/2024
Entry into force: 15/02/2024