Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Migalastat
  • Handelsname: Galafold
  • Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.08.2023
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.11.2023
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.12.2023
  • Beschlussfassung: 15.02.2024
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-08-15-D-967)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Migalastat (Galafold)

Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 168,20 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))

Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024

Details zu diesem Beschluss

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-08-15-D-967)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Migalastat (Galafold)

Galafold ist für die Dauerbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren und älter mit gesicherter Morbus Fabry-Diagnose (α-Galaktosidase-A-Mangel) indiziert, die eine auf die Behandlung ansprechende Mutation aufweisen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.11.2023 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.12.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 168,20 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze (Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre))

Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren