Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)
Die in diesem Nutzenbewertungsverfahren gefassten Beschlüsse wurden durch folgendes Nutzenbewertungsverfahren aufgehoben:
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre)
vom 15.08.2023
Steckbrief
- Wirkstoff: Migalastat
- Handelsname: Galafold
- Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.09.2021
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.12.2021
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.12.2021
- Beschlussfassung: 17.02.2022
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-09-01-D-727)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2021 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2021 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 10.01.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 151,88 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)
Beschlussdatum: 17.02.2022
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 16.03.2022 B4
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (new therapeutic indication: Fabry disease, 12 to < 16 years)
Date of resolution: 17/02/2022
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-09-01-D-727)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2021 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2021 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 10.01.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 151,88 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)
Beschlussdatum: 17.02.2022
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 16.03.2022 B4
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (new therapeutic indication: Fabry disease, 12 to < 16 years)
Date of resolution: 17/02/2022