Neu im 5. Kapitel der Verfahrensordnung: Klarstellungen zum Unterlagenschutz
Berlin, 20. November 2025 – Mit einem Beschluss von heute übernimmt der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) die klarstellenden Definitionen zum Unterlagenschutz aus der aktualisierten Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AM-NutzenV) in seine Verfahrensordnung. Der Status als „Arzneimittel mit neuem Wirkstoff“ gilt demnach bis zum Ablauf aller regulatorischen Schutzrechte. Dies umfasst sowohl den klassischen Unterlagenschutz als auch das Marktexklusivitätsrecht für Orphan Drugs. Unter Berücksichtigung des Sinns und Zwecks der frühen Nutzenbewertung führt der G-BA bei Orphan Drugs eine Nutzenbewertung nur in den Anwendungsgebieten durch, in denen weiterhin ein aktives Schutzrecht im Sinne des Marktexklusivitätsrechts besteht.
Referenzarzneimittel müssen in Deutschland zugelassen sein
Auch zum Referenzarzneimittel, das als Bezugspunkt für die Prüfung des Tatbestandes „Arzneimittel mit neuem Wirkstoff“ herangezogen wird, nahm der G-BA eine Klarstellung vor: Das Referenzarzneimittel muss im Geltungsbereich der AM-NutzenV – und damit in Deutschland – zugelassen sein. Ausschließlich in anderen EU-Staaten zugelassene Wirkstoffe können damit keine Referenztherapien sein. Die Begründung kann in den Tragenden Gründen zum Beschluss nachgelesen werden.
Pädiatrische Nutzung begründet neue Nutzenbewertung
Klargestellt wurde zudem: Genehmigungen für die pädiatrische Verwendung können einer fakultativen Nutzenbewertung unterliegen (sofern die weiteren Voraussetzungen entsprechend 5. Kapitel § 16 Absatz 1 Satz 3 und 4 Verfahrensordnung vorliegen). Der Grund: Die Genehmigung für die pädiatrische Verwendung ist mit der Erteilung eines neuen Unterlagenschutzes verbunden.
Umgang mit Angaben zur Zahl der Studienteilnehmer aus Deutschland
Unter Berücksichtigung der ersten praktischen Erfahrungen wurde zudem präzisiert, wie die Angaben zum Nachweis des Anteils der Studienteilnehmenden in Deutschland aufzubereiten sind. Der G-BA ging hier auf Rückfragen der pharmazeutischen Hersteller ein und stellte klar: Open-Label-Extension-Studien sind nicht zusätzlich einzubeziehen, wenn in sie ausschließlich Patientinnen und Patienten eingehen, die bereits in die Berechnung einbezogen wurden. Bei Multi-Kohorten-Studien sind alle Kohorten für die Berechnung relevant, „bei denen die Rekrutierung der Studienteilnehmenden abgeschlossen ist“, heißt es im Beschluss.
Der Beschluss zur G-BA-Verfahrensordnung ist noch nicht in Kraft. Dies geschieht nach Genehmigung durch das Bundesministerium für Gesundheit und Veröffentlichung im Bundesanzeiger.