Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Steckbrief
- Wirkstoff: Pegunigalsidase alfa
- Handelsname: Elfabrio
- Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Chiesi GmbH
- Vorgangsnummer: 2023-10-01-D-975
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.10.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.01.2024
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.01.2024
- Beschlussfassung: 21.03.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
- Beschluss vom 21.03.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.01.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.01.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 05.02.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 200,60 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Beschlussdatum: 21.03.2024
Inkrafttreten: 21.03.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 30.04.2024 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Pegunigalsidase alfa (Fabry disease)
Date of resolution: 21/03/2024
Entry into force: 21/03/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)
Elfabrio wird angewendet für eine langfristige Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit bestätigter Morbus Fabry Diagnose (Mangel an α-Galaktosidase).
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
- Beschluss vom 21.03.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.01.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.01.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 05.02.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 200,60 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Pegunigalsidase alfa (Morbus Fabry)
Beschlussdatum: 21.03.2024
Inkrafttreten: 21.03.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 30.04.2024 B3
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Pegunigalsidase alfa (Fabry disease)
Date of resolution: 21/03/2024
Entry into force: 21/03/2024