Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Marstacimab (schwere Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, ohne Faktor IX-Inhibitoren)
Steckbrief
- Wirkstoff: Marstacimab
- Handelsname: Hympavzi
- Therapeutisches Gebiet: Hämophilie B (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Pfizer Pharma GmbH
- Vorgangsnummer: 2025-02-01-D-1153
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.02.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.05.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.05.2025
- Beschlussfassung: Mitte Juli 2025
- Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet
Anwendungsbegleitende Datenerhebung:
Marstacimab
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Marstacimab (Hympavzi)
Hympavzi wird angewendet für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit:
- schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren
- schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX ˂ 1 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Marstacimab:
- eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten
Stand der Information: Oktober 2024
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.05.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.05.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 10.06.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,97 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Marstacimab (Hympavzi)
Hympavzi wird angewendet für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit:
- schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren
- schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX ˂ 1 %) ohne Faktor-IX-Inhibitoren
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Marstacimab:
- eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparaten
Stand der Information: Oktober 2024
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.05.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.05.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 10.06.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,97 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: