Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Eplontersen (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Steckbrief
- Wirkstoff: Eplontersen
- Handelsname: Wainzua
- Therapeutisches Gebiet: hereditäre Amyloidose mit Polyneuropathie (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: AstraZeneca GmbH
- Vorgangsnummer: 2025-05-01-D-1144
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.05.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.08.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.08.2025
- Beschlussfassung: 16.10.2025
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Eplontersen (Wainzua)
Wainzua wird angewendet zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.08.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.08.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.09.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 130,34 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eplontersen (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Beschlussdatum: 16.10.2025
Inkrafttreten: 16.10.2025
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Eplontersen (Wainzua)
Wainzua wird angewendet zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (ATTRv) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.08.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.08.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.09.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 130,34 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Eplontersen (Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))
Beschlussdatum: 16.10.2025
Inkrafttreten: 16.10.2025