Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Sepiapterin (Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie)
Steckbrief
- Wirkstoff: Sepiapterin
- Handelsname: Sephience
- Therapeutisches Gebiet: Phenylketonurie (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: PTC Therapeutics International Limited
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-07-15-D-1224
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.07.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.10.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 05.11.2025
- Beschlussfassung: 22.01.2026
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.10.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.11.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.11.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 157,42 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Sepiapterin (Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie)
Beschlussdatum: 22.01.2026
Inkrafttreten: 22.01.2026
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Sepiapterin (hyperphenylalaninaemia in phenylketonuria)
Date of resolution: 22/01/2026
Entry into force: 22/01/2026
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.10.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.11.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 24.11.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 157,42 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Sepiapterin (Hyperphenylalaninämie bei Phenylketonurie)
Beschlussdatum: 22.01.2026
Inkrafttreten: 22.01.2026
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Sepiapterin (hyperphenylalaninaemia in phenylketonuria)
Date of resolution: 22/01/2026
Entry into force: 22/01/2026