Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)

Die in diesem Nutzenbewertungsverfahren gefassten Beschlüsse wurden durch folgendes Nutzenbewertungsverfahren aufgehoben:
Migalastat (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Morbus Fabry, ≥ 12 Jahre) vom 15.08.2023

Steckbrief

  • Wirkstoff: Migalastat
  • Handelsname: Galafold
  • Therapeutisches Gebiet: Morbus Fabry (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Amicus Therapeutics GmbH
  • Orphan Drug: ja
  • Vorgangsnummer: 2021-09-01-D-727

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.09.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.12.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.12.2021
  • Beschlussfassung: 17.02.2022
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 10.01.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 151,88 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)

Beschlussdatum: 17.02.2022
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 16.03.2022 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (new therapeutic indication: Fabry disease, 12 to < 16 years)

Date of resolution: 17/02/2022

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 10.01.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 151,88 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Migalastat (Neues Anwendungsgebiet: Morbus Fabry, 12 bis < 16 Jahre)

Beschlussdatum: 17.02.2022
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 16.03.2022 B4

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

English

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Migalastat (new therapeutic indication: Fabry disease, 12 to < 16 years)

Date of resolution: 17/02/2022