Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Axicabtagen-Ciloleucel (Neubewertung Orphan > 30 Mio: diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien)
Steckbrief
- Wirkstoff: Axicabtagen-Ciloleucel
- Handelsname: Yescarta
- Therapeutisches Gebiet: diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom (onkologische Erkrankungen)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Gilead Sciences GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.07.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.10.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.10.2023
- Beschlussfassung: 21.12.2023
- Befristung des Beschlusses: 01.07.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-07-01-D-953)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta)
Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
a) Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die für eine Hochdosistherapie infrage kommen
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Axicabtagen-Ciloleucel:
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von
- Tisagenlecleucel (nur für Personen mit DLBCL),
- einer Induktionstherapie mit MINE (Mesna, Ifosfamid, Mitoxantron, Etoposid) gefolgt von einer Hochdosistherapie mit autologer Stammzelltransplantation bei Ansprechen auf die Induktionstherapie und
- einer Induktionstherapie mit MINE (Mesna, Ifosfamid, Mitoxantron, Etoposid) gefolgt von einer Hochdosistherapie mit allogener Stammzelltransplantation bei Ansprechen auf die Induktionstherapie
b) Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die für eine Hochdosistherapie nicht infrage kommen
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Axicabtagen-Ciloleucel:
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von:
- CEOP (Cyclophosphamid, Etoposid, Vincristin, Prednison),
- dosisadjustiertes EPOCH (Etoposid, Vincristin, Doxorubicin, Cyclophosphamid, Prednison),
- Polatuzumab Vedotin + Bendamustin + Rituximab (nur für Personen mit DLBCL),
- Tafasitamab + Lenalidomid (nur für Personen mit DLBCL),
- Monotherapie Pixantron,
- Bestrahlung,
- und Best-Supportive-Care
Stand der Information: Juni 2023
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.10.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.10.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 06.11.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 197,76 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien)
Beschlussdatum: 21.12.2023
Inkrafttreten: 21.12.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 01.02.2024 B6
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Axicabtagene ciloleucel (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: diffuse large B-cell lymphoma and primary mediastinal large B-cell lymphoma, after at least 2 prior therapies)
Date of resolution: 21/12/2023
Entry into force: 21/12/2023
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-07-01-D-953)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Axicabtagen-Ciloleucel (Yescarta)
Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
a) Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die für eine Hochdosistherapie infrage kommen
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Axicabtagen-Ciloleucel:
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von
- Tisagenlecleucel (nur für Personen mit DLBCL),
- einer Induktionstherapie mit MINE (Mesna, Ifosfamid, Mitoxantron, Etoposid) gefolgt von einer Hochdosistherapie mit autologer Stammzelltransplantation bei Ansprechen auf die Induktionstherapie und
- einer Induktionstherapie mit MINE (Mesna, Ifosfamid, Mitoxantron, Etoposid) gefolgt von einer Hochdosistherapie mit allogener Stammzelltransplantation bei Ansprechen auf die Induktionstherapie
b) Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem (r/r) diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien, die für eine Hochdosistherapie nicht infrage kommen
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Axicabtagen-Ciloleucel:
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von:
- CEOP (Cyclophosphamid, Etoposid, Vincristin, Prednison),
- dosisadjustiertes EPOCH (Etoposid, Vincristin, Doxorubicin, Cyclophosphamid, Prednison),
- Polatuzumab Vedotin + Bendamustin + Rituximab (nur für Personen mit DLBCL),
- Tafasitamab + Lenalidomid (nur für Personen mit DLBCL),
- Monotherapie Pixantron,
- Bestrahlung,
- und Best-Supportive-Care
Stand der Information: Juni 2023
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.10.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.10.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 06.11.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 197,76 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Axicabtagen-Ciloleucel (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: diffus großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom, nach mind. 2 Vortherapien)
Beschlussdatum: 21.12.2023
Inkrafttreten: 21.12.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 01.02.2024 B6
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Axicabtagene ciloleucel (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: diffuse large B-cell lymphoma and primary mediastinal large B-cell lymphoma, after at least 2 prior therapies)
Date of resolution: 21/12/2023
Entry into force: 21/12/2023