Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor
- Handelsname: Orkambi
- Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.07.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.10.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.11.2023
- Beschlussfassung: 18.01.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-07-15-D-947)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi)
Orkambi ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.10.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.11.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 27.11.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 145,09 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)
Beschlussdatum: 18.01.2024
Inkrafttreten: 18.01.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 23.02.2024 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 1 to < 2 years)
Date of resolution: 18/01/2024
Entry into force: 18/01/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-07-15-D-947)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi)
Orkambi ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten von 1 bis < 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.10.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.11.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 27.11.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 145,09 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 1 bis < 2 Jahre)
Beschlussdatum: 18.01.2024
Inkrafttreten: 18.01.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 23.02.2024 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 1 to < 2 years)
Date of resolution: 18/01/2024
Entry into force: 18/01/2024