Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten 2–5 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor
  • Handelsname: Orkambi®
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.02.2019
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.05.2019
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 05.06.2019
  • Beschlussfassung: 15.08.2019
  • Befristung des Beschlusses: 01.10.2021
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-02-15-D-432)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)

Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.05.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.06.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 24.06.2019 statt.

Wortprotokoll(PDF 125.49 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-​​Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten 2 – 5 Jahre)

Beschlussdatum: 15.08.2019
Inkrafttreten: 15.08.2019
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 09.09.2019 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, patients aged 2–5 years)

Date of resolution: 15/08/2019
Entry into force: 15/08/2019

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-02-15-D-432)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)

Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.05.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.06.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 24.06.2019 statt.

Wortprotokoll(PDF 125.49 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-​​Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten 2 – 5 Jahre)

Beschlussdatum: 15.08.2019
Inkrafttreten: 15.08.2019
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 09.09.2019 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, patients aged 2–5 years)

Date of resolution: 15/08/2019
Entry into force: 15/08/2019