Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor
- Handelsname: Orkambi
- Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.10.2021
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 03.01.2022
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 24.01.2022
- Beschlussfassung: 18.03.2022
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 7 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-10-01-D-733)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)
Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 03.01.2022 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 24.01.2022 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 07.02.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 175,03 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis 5 Jahre)
Beschlussdatum: 18.03.2022
Inkrafttreten: 18.03.2022
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 14.04.2022 B11
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ ivacaftor (reassessment after the deadline: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 2 to 5 years)
Date of resolution: 18/03/2022
Entry into force: 18/03/2022
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-10-01-D-733)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)
Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 03.01.2022 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 24.01.2022 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 07.02.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 175,03 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis 5 Jahre)
Beschlussdatum: 18.03.2022
Inkrafttreten: 18.03.2022
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 14.04.2022 B11
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ ivacaftor (reassessment after the deadline: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 2 to 5 years)
Date of resolution: 18/03/2022
Entry into force: 18/03/2022