Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor
  • Handelsname: Orkambi
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.10.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 03.01.2022
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 24.01.2022
  • Beschlussfassung: 18.03.2022
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 7 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-10-01-D-733)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)

Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 03.01.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 24.01.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.02.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 175,03 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis 5 Jahre)

Beschlussdatum: 18.03.2022
Inkrafttreten: 18.03.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 14.04.2022 B11

Details zu diesem Beschluss

<span xml:lang="en" lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ ivacaftor (reassessment after the deadline: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 2 to 5 years)

Date of resolution: 18/03/2022
Entry into force: 18/03/2022

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-10-01-D-733)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)

Orkambi Granulat ist angezeigt zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 2 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-(CFTR)-Gen sind (siehe Abschnitte 4.2, 4.4 und 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 03.01.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 24.01.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.02.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 175,03 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis 5 Jahre)

Beschlussdatum: 18.03.2022
Inkrafttreten: 18.03.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 14.04.2022 B11

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

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Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Lumacaftor/ ivacaftor (reassessment after the deadline: cystic fibrosis, homozygous F508del mutation in CFTR gene, ≥ 2 to 5 years)

Date of resolution: 18/03/2022
Entry into force: 18/03/2022