Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung der schweren Hämophilie A: Anwendungsbegleitende Datenerhebung wird beendet

Berlin, 2. April 2026 – Die seit 18 Monaten laufende anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zum Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung der schweren Hämophilie A wird nicht weiter durchgeführt. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat heute den Forderungsbeschluss für eine AbD außer Kraft gesetzt. Grund dafür: Der pharmazeutische Unternehmer hat keine überarbeitete Version des Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans eingereicht. Ebenso nicht geliefert wurden Angaben zum Verlauf der Datenerhebung sowie Zwischenanalysen zum Zeitpunkt der Überprüfung 18 Monate nach Beginn der anwendungsbegleitenden Datenerhebung beim G-BA. Der pharmazeutische Unternehmer ist damit seiner Verpflichtung nicht nachgekommen und die AbD kann deshalb nicht weiter durchgeführt werden. Der entsprechende Feststellungsbeschluss von heute wird – wie in § 130b Abs. 3 Satz 9 SGB V vorgesehen – in Kürze an den GKV-Spitzenverband gehen und ist dann Basis für nachfolgende Preisverhandlungen. Die vorgesehene Beschränkung der Versorgungsbefugnis auf jene Einrichtungen, die an der AbD teilnehmen, wird daher aufgehoben.

Themenseite Anwendungsbegleitende Datenerhebung bei neuen Arzneimitteln auf der G-BA-Website