Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Fosdenopterin (Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A)
Steckbrief
- Wirkstoff: Fosdenopterin
- Handelsname: Nulibry
- Therapeutisches Gebiet: Molybdän-Cofaktor-Mangel (Krankheiten des Nervensystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Sentynl Therapeutics
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-03-15-D-1100
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.03.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.06.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.07.2025
- Beschlussfassung: 04.09.2025
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.06.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.07.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 28.07.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 192,70 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Fosdenopterin (Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A)
Beschlussdatum: 04.09.2025
Inkrafttreten: 04.09.2025
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 31.10.2025 B2
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Fosdenopterin (molybdenum cofactor deficiency Type A)
Date of resolution: 04/09/2025
Entry into force: 04/09/2025
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.06.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.07.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 28.07.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 192,70 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Fosdenopterin (Molybdän-Cofaktor-Mangel Typ A)
Beschlussdatum: 04.09.2025
Inkrafttreten: 04.09.2025
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 31.10.2025 B2
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Fosdenopterin (molybdenum cofactor deficiency Type A)
Date of resolution: 04/09/2025
Entry into force: 04/09/2025