Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Omaveloxolon (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Friedreich-Ataxie, ≥ 16 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Omaveloxolon
- Handelsname: Skyclarys
- Therapeutisches Gebiet: Friedreich-Ataxie (Krankheiten des Nervensystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Biogen GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-07-01-D-1218
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.07.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.10.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.10.2025
- Beschlussfassung: Mitte Dezember 2025
- Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Omaveloxolon (Skyclarys)
Skyclarys wird angewendet zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Omaveloxolon:
- Best-Supportive-Care (BSC)
Als „Best-Supportive-Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Stand der Information: Oktober 2022
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.10.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.10.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung am 10.11.2025 wird als Videokonferenz durchgeführt. Bitte melden Sie sich bis zum 03.11.2025 unter nutzenbewertung35a@g-ba.de unter Angabe der Dossiernummer an.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Omaveloxolon (Skyclarys)
Skyclarys wird angewendet zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Omaveloxolon:
- Best-Supportive-Care (BSC)
Als „Best-Supportive-Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Stand der Information: Oktober 2022
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.10.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.10.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung am 10.11.2025 wird als Videokonferenz durchgeführt. Bitte melden Sie sich bis zum 03.11.2025 unter nutzenbewertung35a@g-ba.de unter Angabe der Dossiernummer an.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: