Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Donidalorsen (Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, ≥ 12 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Donidalorsen
- Handelsname: Dawnzera
- Therapeutisches Gebiet: Angioödem, hereditäres (Sonstiges)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Otsuka Pharma GmbH
- Vorgangsnummer: 2026-03-01-D-1284
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.03.2026
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.06.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.06.2026
- Beschlussfassung: Mitte August 2026
- Verfahrensstatus: Verfahren begonnen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Dossier
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Donidalorsen (Dawnzera)
Dawnzera wird angewendet zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems mit Indikation der routinemäßigen Prophylaxe
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Donidalorsen: eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat
Stand der Information: März 2025
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Stellungnahmen
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Donidalorsen (Dawnzera)
Dawnzera wird angewendet zur routinemäßigen Vorbeugung von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems mit Indikation der routinemäßigen Prophylaxe
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Donidalorsen: eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat
Stand der Information: März 2025
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.