Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Olipudase alfa (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B)
Steckbrief
- Wirkstoff: Olipudase alfa
- Handelsname: Xenpozyme
- Therapeutisches Gebiet: Niemann-Pick-Krankheit (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2026-05-01-D-1316
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.05.2026
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 03.08.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 24.08.2026
- Beschlussfassung: Mitte Oktober
- Verfahrensstatus: Verfahren begonnen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Olipudase alfa (Xenpozyme)
Xenpozyme ist als Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B indiziert.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) mit Typ A/B oder Typ B
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Olipudase alfa:
- Best-Supportive-Care
Stand der Information: Mai 2025
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Stellungnahmen
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Olipudase alfa (Xenpozyme)
Xenpozyme ist als Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B indiziert.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Kinder, Jugendliche und Erwachsene mit Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) mit Typ A/B oder Typ B
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Olipudase alfa:
- Best-Supportive-Care
Stand der Information: Mai 2025
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.