Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
- Verfahren vom 01.10.2022 (Verfahren abgeschlossen) [aufgehoben]
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Olipudase alfa (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B)
Steckbrief
- Wirkstoff: Olipudase alfa
- Handelsname: Xenpozyme
- Therapeutisches Gebiet: Niemann-Pick-Krankheit (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Sanofi-Aventis Deutschland GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2026-05-01-D-1316
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.05.2026
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 03.08.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 24.08.2026
- Beschlussfassung: 15.10.2026
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Olipudase alfa (Xenpozyme)
Xenpozyme ist als Enzymersatztherapie zur Behandlung von Manifestationen eines Mangels an saurer Sphingomyelinase (ASMD) außerhalb des zentralen Nervensystems (ZNS) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Typ A/B oder Typ B indiziert.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 03.08.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 24.08.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 07.09.2026 statt.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Olipudase alfa (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B))
Beschlussdatum: 15.10.2026
Inkrafttreten: 15.10.2026