Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Marstacimab (Neues Anwendungsgebiet: Hämophilie B, ≥ 12 Jahre, mit Faktor IX-Inhibitoren)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

• Modul 1(PDF 581,34 kB)
• Modul 2(PDF 654,26 kB)
• Modul 3(PDF 1,64 MB)
• Modul 4(PDF 2,49 MB)
• Anhang zu Modul 4(PDF 11,11 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Marstacimab (Hympavzi)

Hympavzi wird angewendet für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit: Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) mit Faktor-IX-Inhibitoren

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie B und Faktor-IX-Inhibitoren und mit Indikation zur Routineprophylaxe

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Marstacimab: individualisierte Therapie unter Auswahl von

• einer Bedarfsbehandlung mit einem Präparat mit Bypassing-Aktivität (mit Faktor-VIII-Inhibitor-Bypassing-Aktivität angereicherte Humanplasmafraktion)
• einer Bedarfsbehandlung mit Eptacog alfa
• einer Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Faktor-IX-Präparaten
• Concizumab

Die Therapieentscheidung wird insbesondere unter Berücksichtigung des Hemmkörper-Titers, der Blutungsereignisse, des Blutungsrisikos und der Verträglichkeit getroffen.

Stand der Information: Juni 2026

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA), auf dessen Grundlage der GBA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des GBA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des GBA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2026 veröffentlicht:

• Nutzenbewertung IQWiG(PDF 562,39 kB)

Die mündliche Anhörung am 05.10.2026 wird als Videokonferenz durchgeführt. Bitte melden Sie sich bis zum 28.09.2026 unter nutzenbewertung35a@g-ba.de unter Angabe der Dossiernummer an.