Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Neubewertung Orphan >30: Zystische Fibrose, mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, ≥ 6 Jahre)

Dossier

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyftrek)

Alyftrek-Tabeletten werden angewendet zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 6 Jahren, die mindestens eine Nicht- Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht- Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen aufweisen

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor

Stand der Information: April 2026

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Nutzenbewertung

Stellungnahmen

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren