Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Zystische Fibrose, mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, ≥ 6 Jahre)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

• Modul 1(PDF 730,67 kB)
• Modul 2(PDF 464,66 kB)
• Modul 3(PDF 1,44 MB)
• Modul 4(PDF 11,94 MB)
• Anhang zu Modul 4(PDF 94,29 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor (Alyftrek)

Alyftrek-Tabeletten werden angewendet zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 6 Jahren, die mindestens eine Nicht- Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab einem Alter von 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht- Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen aufweisen

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor

Stand der Information: April 2026

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA), auf dessen Grundlage der GBA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des GBA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des GBA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Die Nutzenbewertung wurde am 01.10.2026 veröffentlicht:

• Nutzenbewertung IQWiG(PDF 1,06 MB)

Die mündliche Anhörung am 09.11.2026 wird als Videokonferenz durchgeführt. Bitte melden Sie sich bis zum 02.11.2026 unter nutzenbewertung35a@g-ba.de unter Angabe der Dossiernummer an.