Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Betibeglogene Autotemcel (autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen)

Steckbrief

Wirkstoff: Betibeglogene Autotemcel
Handelsname: Zynteglo™
Therapeutisches Gebiet: β-Thalassämie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
Pharmazeutischer Unternehmer: bluebird bio (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja
Vorgangsnummer: 2019-11-15-D-497

Beginn des Verfahrens: 15.11.2019
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 17.02.2020
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 09.03.2020
Beschlussfassung: 14.05.2020
Befristung des Beschlusses: 15.05.2025
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Die Zulassung für den Wirkstoff Betibeglogene Autotemcel wurde widerrufen:
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1367.htm

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

Die Nutzenbewertung wurde am 17.02.2020 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 09.03.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 24.03.2020 statt.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Betibeglogene Autotemcel (β-Thalassaemia) (Treatment Costs)
Date of resolution: 03/12/2020
Entry into force: 03/12/2020
- Resolution(PDF 621,46 kB)
- Justification (PDF 636,04 kB)
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Betibeglogene Autotemcel (β-Thalassaemia)
Date of resolution: 14/05/2020
Entry into force: 14/05/2020
- Resolution(PDF 832,04 kB)
- Justification (PDF 830,51 kB)