Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Burosumab (Überschreitung 50 Mio. €-Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Burosumab
  • Handelsname: Crysvita
  • Therapeutisches Gebiet: Hypophosphatämie (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Kyowa Kirin GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.02.2022
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.05.2022
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.05.2022
  • Beschlussfassung: 21.07.2022
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze). Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-01-D-783)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Burosumab (Crysvita)

CRYSVITA wird angewendet zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung, und bei Erwachsenen.

Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Kinder und Jugendliche ab 1 Jahr bis ≤ 17 Jahre mit XLH mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Burosumab

  • eine Phosphatsubstitution

Hinweis:

  • Es wird davon ausgegangen, dass eine Vitamin-D-Substitution (Calcitriol oder Alfacalcidol) vorgenommen wird.


Stand der Information: März 2020

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.05.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.05.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.06.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 230,69 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Überschreitung 50 Mio € Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre)

Beschlussdatum: 21.07.2022
Inkrafttreten: 21.07.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 09.09.2022 B1

Details zu diesem Beschluss

<span xml:lang="en" lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Burosumab (exceeding € 50 million turnover limit: X-linked hypophosphataemia, ≥ 1 to ≤ 17 years)

Date of resolution: 21/07/2022
Entry into force: 21/07/2022

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-01-D-783)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Burosumab (Crysvita)

CRYSVITA wird angewendet zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung, und bei Erwachsenen.

Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Kinder und Jugendliche ab 1 Jahr bis ≤ 17 Jahre mit XLH mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Burosumab

  • eine Phosphatsubstitution

Hinweis:

  • Es wird davon ausgegangen, dass eine Vitamin-D-Substitution (Calcitriol oder Alfacalcidol) vorgenommen wird.


Stand der Information: März 2020

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.05.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.05.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 07.06.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 230,69 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Burosumab (Überschreitung 50 Mio € Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis ≤ 17 Jahre)

Beschlussdatum: 21.07.2022
Inkrafttreten: 21.07.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 09.09.2022 B1

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

<span xml:lang="en" lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Burosumab (exceeding € 50 million turnover limit: X-linked hypophosphataemia, ≥ 1 to ≤ 17 years)

Date of resolution: 21/07/2022
Entry into force: 21/07/2022