Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Patisiran (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Steckbrief

Wirkstoff: Patisiran
Handelsname: Onpattro
Therapeutisches Gebiet: hereditäre Transthyretin-Amyloidose (Stoffwechselkrankheiten)
Pharmazeutischer Unternehmer: Alnylam Germany GmbH
Orphan Drug: ja
Vorgangsnummer: 2023-12-01-D-993

Fristen

Beginn des Verfahrens: 01.12.2023
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2024
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2024
Beschlussfassung: 16.05.2024
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 878,10 kB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Patisiran (Onpattro)

Onpattro wird zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 angewendet.

Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 16.05.2024: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.

Wortprotokoll zur mündlichen Anhörung(PDF 125,28 kB)

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Patisiran(PDF 333,03 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Patisiran (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Mio. Euro Grenze: Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie (Stadium 1 oder 2))

Beschlussdatum: 16.05.2024

Inkrafttreten: 16.05.2024

Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 17.07.2024 B4

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Verfahren vom 01.10.2018 (Verfahren abgeschlossen) [aufgehoben]

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Patisiran (PDF 926,85 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Patisiran (reassessment of an orphan drug after exceeding the EUR 30 million turnover limit: hereditary transthyretin-mediated amyloidosis with polyneuropathy (stage 1 or 2))

Date of resolution: 16/05/2024
Entry into force: 16/05/2024