Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 2 bis ≤ 5 Jahre (homozygot bzgl. F508del-Mutation))
Steckbrief
- Wirkstoff: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
- Handelsname: Kaftrio
- Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.12.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2024
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2024
- Beschlussfassung: Mitte Mai 2024
- Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-01-12-D-1018)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio)
Kaftrio-Granulat wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei pädiatrischen Patienten von 2 bis unter 6 Jahren angewendet, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Kinder im Alter von 2 bis < 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor:
- Lumacaftor/Ivacaftor
Stand der Information: November 2023
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 140,96 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-01-12-D-1018)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio)
Kaftrio-Granulat wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei pädiatrischen Patienten von 2 bis unter 6 Jahren angewendet, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Kinder im Alter von 2 bis < 6 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor:
- Lumacaftor/Ivacaftor
Stand der Information: November 2023
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 140,96 kB) zur mündlichen Anhörung.