Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation))

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
  • Handelsname: Kaftrio
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
  • Orphan Drug: ja
  • Vorgangsnummer: 2021-06-01-D-689

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.06.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.09.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.09.2021
  • Beschlussfassung: 19.11.2021
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 8,39 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)

Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen (siehe Abschnitt 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor(PDF 160,08 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 10.01.2022 B3

Details zu diesem Beschluss

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (PDF 720,25 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and other or unknown mutations))

Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 8,39 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)

Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen (siehe Abschnitt 5.1).

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor(PDF 160,08 kB)

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 10.01.2022 B3

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

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Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (PDF 720,25 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and other or unknown mutations))

Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021