Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation))
Steckbrief
- Wirkstoff: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
- Handelsname: Kaftrio
- Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.06.2021
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.09.2021
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.09.2021
- Beschlussfassung: 19.11.2021
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-06-01-D-689)
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)
Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen (siehe Abschnitt 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.
Wortprotokoll(pdf 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))
Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 10.01.2022 B3
Details zu diesem Beschluss
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and other or unknown mutations))
Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-06-01-D-689)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®)
Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen (siehe Abschnitt 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.
Wortprotokoll(pdf 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))
Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 10.01.2022 B3
Details zu diesem Beschluss
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
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Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and other or unknown mutations))
Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021