Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor
  • Handelsname: Kaftrio
  • Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.02.2022
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.05.2022
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.06.2022
  • Beschlussfassung: 04.08.2022
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-15-D-776)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (Kaftrio)

Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Kinder im Alter von 6 bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.05.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.06.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.06.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 184,91 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Beschlussdatum: 04.08.2022
Inkrafttreten: 04.08.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.09.2022 B2

Details zu diesem Beschluss

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Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (new therapeutic indication: Cystic Fibrosis, combination regimen with ivacaftor, 6 to 11 years (heterozygous for F508del and RF mutations))

Date of resolution: 04/08/2022
Entry into force: 04/08/2022

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-15-D-776)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (Kaftrio)

Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Kinder im Alter von 6 bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.05.2022 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.06.2022 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.06.2022 statt.

Wortprotokoll(PDF 184,91 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))

Beschlussdatum: 04.08.2022
Inkrafttreten: 04.08.2022
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 23.09.2022 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

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Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor (new therapeutic indication: Cystic Fibrosis, combination regimen with ivacaftor, 6 to 11 years (heterozygous for F508del and RF mutations))

Date of resolution: 04/08/2022
Entry into force: 04/08/2022