Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Steckbrief

Wirkstoff: Exagamglogen autotemcel
Handelsname: Casgevy
Therapeutisches Gebiet: β-Thalassämie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja
Vorgangsnummer: 2025-01-15-D-1145

Fristen

Beginn des Verfahrens: 15.01.2025
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.04.2025
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.05.2025
Beschlussfassung: Anfang Juli 2025
Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet

Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Exagamglogen Autotemcel

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung am 26.05.2025 wird als Videokonferenz durchgeführt. Bitte melden Sie sich bis zum 19.05.2025 unter nutzenbewertung35a@g-ba.de unter Angabe der Dossiernummer an.

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Verfahren vom 15.01.2025 (Beschlussfassung wird vorbereitet)

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

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