Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)
Steckbrief
- Wirkstoff: Exagamglogen autotemcel
- Handelsname: Casgevy
- Therapeutisches Gebiet: β-Thalassämie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-01-15-D-1145
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.01.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.04.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.05.2025
- Beschlussfassung: 03.07.2025
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Anwendungsbegleitende Datenerhebung:
Exagamglogen Autotemcel
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 26.05.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 249,31 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Beta-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)
Beschlussdatum: 03.07.2025
Inkrafttreten: 03.07.2025
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.07.2025 B4
Zugehörige Verfahren
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Exagamglogene autotemcel (β-thalassaemia, transfusion-dependent, ≥ 12 years, no HLA-matched related stem cell donor available)
Date of resolution: 03/07/2025
Entry into force: 03/07/2025
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 26.05.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 249,31 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Exagamglogen autotemcel (Beta-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)
Beschlussdatum: 03.07.2025
Inkrafttreten: 03.07.2025
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.07.2025 B4
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
English
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Exagamglogene autotemcel (β-thalassaemia, transfusion-dependent, ≥ 12 years, no HLA-matched related stem cell donor available)
Date of resolution: 03/07/2025
Entry into force: 03/07/2025