Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (β-Thalassämie, transfusionsabhängig, ≥ 12 Jahre, keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)
Steckbrief
- Wirkstoff: Exagamglogen autotemcel
- Handelsname: Casgevy
- Therapeutisches Gebiet: β-Thalassämie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-01-15-D-1145
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.01.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.04.2025
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.05.2025
- Beschlussfassung: Anfang Juli 2025
- Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet
Anwendungsbegleitende Datenerhebung:
Exagamglogen Autotemcel
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 26.05.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 249,31 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 26.05.2025 statt.
Wortprotokoll(PDF 249,31 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: