Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Exagamglogen autotemcel
  • Handelsname: Casgevy
  • Therapeutisches Gebiet: Sichelzellkrankheit (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
  • Orphan Drug: ja
  • Vorgangsnummer: 2025-01-15-D-1146

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.01.2025
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.04.2025
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.05.2025
  • Beschlussfassung: 03.07.2025
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Exagamglogen Autotemcel

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 26.05.2025 statt.

Wortprotokoll zur mündlichen Anhörung(PDF 249,32 kB)

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Exagamglogen autotemcel(PDF 314,91 kB)

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

English

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Exagamglogene autotemcel (PDF 923,38 kB)

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Exagamglogene autotemcel (sickle cell disease with recurrent vaso-occlusive crises; ≥ 12 years; no HLA-matched related stem cell donor available)

Date of resolution: 03/07/2025
Entry into force: 03/07/2025