Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen; ≥ 12 Jahre; keine HLA-kompatible verwandte Stammzellspende verfügbar)

Steckbrief

Wirkstoff: Exagamglogen autotemcel
Handelsname: Casgevy
Therapeutisches Gebiet: Sichelzellkrankheit (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja
Vorgangsnummer: 2025-01-15-D-1146

Beginn des Verfahrens: 15.01.2025
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.04.2025
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.05.2025
Beschlussfassung: 03.07.2025
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Anwendungsbegleitende Datenerhebung: Exagamglogen Autotemcel

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Die Nutzenbewertung wurde am 15.04.2025 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.05.2025 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 26.05.2025 statt.

Beschlussdatum: 03.07.2025
Inkrafttreten: 03.07.2025

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: