Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Komplement-3-Glomerulopathie)
Steckbrief
- Wirkstoff: Iptacopan
- Handelsname: Fabhalta
- Therapeutisches Gebiet: Komplement-3-Glomerulopathie (Krankheiten des Urogenitalsystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-12-15-D-1270
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.12.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.03.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.04.2026
- Beschlussfassung: Anfang Juni 2026
- Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Iptacopan (Fabhalta)
FABHALTA wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist.
Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G)
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Iptacopan, allein oder in Kombination mit Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitoren:
Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden
Stand der Information: Oktober 2024
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.04.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 27.04.2026 statt.
Wortprotokoll(PDF 166,83 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Iptacopan (Fabhalta)
FABHALTA wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G) in Kombination mit einem Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitor oder bei Patienten, die intolerant gegen RAS-Inhibitoren sind oder bei denen ein RAS-Inhibitor kontraindiziert ist.
Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Erwachsene mit Komplement-3-Glomerulopathie (C3G)
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Iptacopan, allein oder in Kombination mit Renin-Angiotensin-System (RAS)-Inhibitoren:
Mycophenolatmofetil in Kombination mit Kortikosteroiden
Stand der Information: Oktober 2024
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.04.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 27.04.2026 statt.
Wortprotokoll(PDF 166,83 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: