Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)

Steckbrief

Wirkstoff: Iptacopan
Handelsname: Fabhalta
Therapeutisches Gebiet: Paroxysmale Hämoglobinurie (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH
Orphan Drug: ja
Vorgangsnummer: 2025-12-15-D-1269

Fristen

Beginn des Verfahrens: 15.12.2025
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.03.2026
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.04.2026
Beschlussfassung: 04.06.2026
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze);
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 2,01 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Iptacopan (Fabhalta)

FABHALTA wird angewendet als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie aufweisen.

Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 04.06.2026: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)

Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2026 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.04.2026 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 27.04.2026 statt.

Wortprotokoll(PDF 168,27 kB) zur mündlichen Anhörung.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Iptacopan (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Paroxysmale Nächtliche Hämoglobinurie)

Beschlussdatum: 04.06.2026

Inkrafttreten: 04.06.2026

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: