Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)
Steckbrief
- Wirkstoff: Risdiplam
- Handelsname:
- Therapeutisches Gebiet: Spinale Muskelatrophie (SMA) (Krankheiten des Nervensystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma AG
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.09.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 15.12.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 05.01.2024
- Beschlussfassung: 07.03.2024
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-09-15-D-974)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Risdiplam (Evrysdi)
Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
Anwendungsgebiet des Beschlusses
Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
a) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
b) Symptomatische Patientinnen und Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec
c) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC
Stand der Information: Juli 2022
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.12.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.01.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 22.01.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 144,81 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)
Beschlussdatum: 07.03.2024
Inkrafttreten: 07.03.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 17.04.2024 B6
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Risdiplam (new therapeutic indication: spinal muscular atrophy, < 2 months)
Date of resolution: 07/03/2024
Entry into force: 07/03/2024
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-09-15-D-974)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Risdiplam (Evrysdi)
Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
Anwendungsgebiet des Beschlusses
Patientinnen und Patienten im Alter < 2 Monate mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) und einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
a) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA und mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens
b) Symptomatische Patientinnen und Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-SMA
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec
c) Präsymptomatische Patientinnen und Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA und vier Kopien des SMN2-Gens
- Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von Nusinersen und BSC
Stand der Information: Juli 2022
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 15.12.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 05.01.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 22.01.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 144,81 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Risdiplam (Neues Anwendungsgebiet: Spinale Muskelatrophie, < 2 Monate)
Beschlussdatum: 07.03.2024
Inkrafttreten: 07.03.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 17.04.2024 B6
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Risdiplam (new therapeutic indication: spinal muscular atrophy, < 2 months)
Date of resolution: 07/03/2024
Entry into force: 07/03/2024