Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Risdiplam
  • Handelsname: Evrysdi
  • Therapeutisches Gebiet: Spinale Muskelatrophie (Krankheiten des Nervensystems)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma AG
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.05.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.08.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.08.2021
  • Beschlussfassung: Ende Oktober 2021
  • Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 VerfO.
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Der pharmazeutische Unternehmer hat schriftlich angezeigt, dass unwiderruflich ein Nutzenbewertungsverfahren unter Vorlage der Nachweise nach § 35a Absatz 1 Satz 3 Nummer 2 und 3 SGB V durchgeführt werden soll.


Beschluss vom 07.10.2021: Einleitung eines Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertungen gemäß § 35a Absatz 3b SGB V – Risdiplam (Spinale Muskelatrophie)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-01-D-663)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Risdiplam (Evrysdi ®)

Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

  1. Präsymptomatische Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten mit einer 5q-assoziierten SMA und mit 1 bis 3 Kopien des SMN2-Gens
    Symptomatische Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ I oder Typ II
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie für Risdiplam: Nusinersen
  2. Präsymptomatische Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten mit einer 5q-assoziierten SMA mit 4 Kopien des SMN2-Gens
    Symptomatische Patienten mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ III
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie für Risdiplam: Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Auswahl von Nusinersen oder BSC

Stand der Information: April 2021

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.08.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 06.09.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 150,94 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-01-D-663)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Risdiplam (Evrysdi ®)

Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

  1. Präsymptomatische Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten mit einer 5q-assoziierten SMA und mit 1 bis 3 Kopien des SMN2-Gens
    Symptomatische Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ I oder Typ II
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie für Risdiplam: Nusinersen
  2. Präsymptomatische Patienten ab einem Alter von mindestens zwei Monaten mit einer 5q-assoziierten SMA mit 4 Kopien des SMN2-Gens
    Symptomatische Patienten mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ III
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie für Risdiplam: Therapie nach Maßgabe des Arztes unter Auswahl von Nusinersen oder BSC

Stand der Information: April 2021

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 02.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.08.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 06.09.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 150,94 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren