Neues Orphan Drug bei Unterform der akuten myeloischen Leukämie: G-BA sieht erheblichen Zusatznutzen
Berlin, 18. Januar 2024 – Für Patientinnen und Patienten, die an einer akuten myeloischen Leukämie mit einer bestimmten Mutation (IDH1-R132-Mutation) erkrankt sind, aber nicht mit einer intensiven Chemotherapie behandelt werden können, gibt es in Deutschland seit Juli 2023 eine neue Behandlungsoption: den Wirkstoff Ivosidenib. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) stuft den Zusatznutzen des neuen Wirkstoffs nun als „erheblich“ ein. Das ist die höchste Bewertungskategorie, die der G-BA vergeben kann, wenn sich durch die Studienlage eine nachhaltige und bisher nicht erreichte große Verbesserung der Therapie belegen lässt. Auf Grundlage des heutigen Beschlusses vereinbaren der GKV-Spitzenverband und der pharmazeutische Unternehmer, wie viel die gesetzliche Krankenversicherung zukünftig für Ivosidenib bezahlen wird.
Diese bestimmte Form der akuten myeloischen Leukämie (AML) kommt nur bei wenigen Patientinnen und Patienten vor. Dennoch konnte der pharmazeutische Unternehmer in einer hochwertigen Studie (randomisiert, kontrolliert) zeigen, dass Ivosidenib in Kombination mit dem Wirkstoff Azacitidin für die Patientinnen und Patienten, bei denen keine intensive Chemotherapie möglich ist, einen deutlichen Überlebensvorteil bringt. Vergleichstherapie war die alleinige Anwendung von Azacitidin. Bei den Nebenwirkungen gab es keine relevanten Unterschiede. Angesichts der bislang schlechten Prognose für diese spezielle Patientengruppe weisen die Studienergebnisse insgesamt auf eine deutliche Verbesserung der Therapie durch den Einsatz von Ivosidenib hin.
Ivosidenib bei akuter myeolischer Leukämie
Die AML ist eine bösartige Erkrankung des blutbildenden Systems. Unreife Vorläuferzellen vermehren sich unkontrolliert und unterdrücken die normale Blutbildung im Knochenmark. Folge ist ein Mangel an gesunden Blutplättchen (Thrombozyten) sowie roten und weißen Blutzellen (Erythrozyten und Leukozyten). Die Art der Behandlung hängt vor allem davon ab, an welcher Form der AML die Patientin oder der Patient erkrankt ist.
Ivosidenib in Kombination mit Azacitidin ist zugelassen für die Behandlung von Erwachsenen mit neu diagnostizierter AML mit einer spezifischen Mutation im Isocitrat-Dehydrogenase-1-Gen (IDH1-R132-Mutation), die für eine Standard-Induktionschemotherapie nicht geeignet sind. Der Anteil der AML-Patientinnen und Patienten, die diese spezifische Form hat, liegt zwischen 6 bis 16 Prozent. Aufgrund der sehr geringen Patientenzahl hat Ivosidenib eine Zulassung als Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (Orphan Drug) erhalten.
Hintergrund: Nutzenbewertung von Orphan Drugs
Seit dem Jahr 2011 bewertet der G-BA alle neu zugelassenen Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen nach Markteintritt in Deutschland. Er prüft, ob es einen Zusatznutzen gegenüber vergleichbaren Therapieoptionen gibt und wie sicher dieses Ausmaß anhand der vorhandenen Studienqualität beurteilt werden kann. Für die Ergebnisse verwendet er verschiedene Kategorien. Für Orphan Drugs gilt der Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Nur das Ausmaß des Zusatznutzens wird durch den G-BA bewertet.
Weitere Informationen sind auf der Website des G-BA zu finden: Nutzenbewertung von Arzneimitteln gemäß § 35a SGB V