Verfahren nach § 35a Absatz 3b

Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis:
Etranacogen Dezaparvovec – Hämophilie B

Steckbrief

  • Wirkstoff: Etranacogen Dezaparvovec
  • Handelsname: Hemgenix
  • Indikation: Hämophilie B
  • Pharmazeutischer Unternehmer: CSL Behring GmbH
  • AbD-Nummer: 2022-AbD-005
  • Status: Datenerhebung laufend

Fristen

  • Beginn des Beratungsverfahrens: 04.08.2022
  • Abgabefrist IQWiG-Konzept: 13.01.2023
  • Einreichung Studienunterlagen (SAP/SP): 12.10.2023, 28.03.2024
  • Beginn der AbD: 30.08.2024
  • Überprüfungszeitpunkte: 02.03.2025, 02.03.2026, 30.08.2027, 30.04.2028, 02.03.2029
  • Erneute Nutzenbewertung: 01.07.2030

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen wird in Kürze zur Verfügung gestellt.

Nutzenbewertung nach § 35a SGB V: Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B)
ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Anlage IV: Gentherapeutika bei Hämophilie

Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Einleitung des Verfahrens zur Forderung einer AbD und von Auswertungen

Beschlussdatum: 04.08.2022

Inkrafttreten: mit Beschlussdatum

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Forderung einer AbD und von Auswertungen

Beschlussdatum: 12.05.2023

Inkrafttreten: 12.05.2023

Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 09.06.2023 B3

Geändert durch den Beschluss vom 02.07.2026.

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Erste Überprüfung der Studienunterlagen

Beschlussdatum: 01.02.2024

Inkrafttreten: 01.02.2024

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Zweite Überprüfung der Studienunterlagen

Beschlussdatum: 18.07.2024

Inkrafttreten: 18.07.2024

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Überprüfung der Datenerhebung nach 6 Monaten

Unterlagen eingereicht: 02.03.2025
Überprüfung abgeschlossen: 08.04.2025

Überprüfung der Datenerhebung nach 18 Monaten und weitere Überprüfung der Studienunterlagen

Beschlussdatum: 02.07.2026

Inkrafttreten: 02.07.2026

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Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen

Beschlussdatum: 02.07.2026

Inkrafttreten: 02.07.2026

Ändert den Beschluss vom 12.05.2023.

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Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Beschlussdatum: 21.02.2023

Inkrafttreten: mit Beschlussdatum

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Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Beschlussdatum: 12.05.2023

Inkrafttreten: 12.05.2023

Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 12.06.2023 B3

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English

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Etranacogen Dezaparvovec (Haemophilia B); Restriction of the Authority to Supply Care

Date of resolution: 12/05/2023
Entry into force: 12/05/2023

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Etranacogen Dezaparvovec (Haemophilia B); Requirement of Routine Data Collection and Evaluations

Date of resolution: 12/05/2023
Entry into force: 12/05/2023

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Etranacogene dezaparvovec (haemophilia B) – Submission of Study Protocol and Statistical Analysis Plan

Date of resolution: 01/02/2024
Entry into force: 01/02/2024

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Etranacogene dezaparvovec (haemophilia B) – Review of study protocol and statistical analysis plan and start of RPDC

Date of resolution: 18/07/2024
Entry into force: 18/07/2024

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Etranacogene dezaparvovec (haemophilia B) – Review of study protocol, statistical analysis plan and interim analyses

Date of resolution: 02/07/2026
Entry into force: 02/07/2026

Pharmaceutical Directive/Annex XII: etranacogene dezaparvovec (haemophilia B); requirement of routine practice data collection and evaluations - Revision

Date of resolution: 02/07/2026
Entry into force: 02/07/2026