Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Avapritinib (Neubewertung Orphan > 30 Mio: fortgeschrittene systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie)
Steckbrief
- Wirkstoff: Avapritinib
- Handelsname: Ayvakyt
- Therapeutisches Gebiet: systemische Mastozytose (onkologische Erkrankungen)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Blueprint Medicines (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-11-01-D-1262
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.11.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.02.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.02.2026
- Beschlussfassung: 16.04.2026
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Avapritinib (Ayvakyt)
AYVAKYT ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.02.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.02.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 09.03.2026 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,75 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: fortgeschrittene systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie)
Beschlussdatum: 16.04.2026
Inkrafttreten: 16.04.2026
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Avapritinib (Ayvakyt)
AYVAKYT ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.02.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.02.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 09.03.2026 statt.
Wortprotokoll(PDF 125,75 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze: fortgeschrittene systemische Mastozytose, nach mind. 1 Vortherapie)
Beschlussdatum: 16.04.2026
Inkrafttreten: 16.04.2026
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: