Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Avapritinib (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Gastrointestinale Stromatumoren)
Steckbrief
- Wirkstoff: Avapritinib
- Handelsname: Ayvakyt
- Therapeutisches Gebiet: Gastrointestinale Stromatumoren (onkologische Erkrankungen)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Blueprint Medicines (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
- Vorgangsnummer: 2025-11-01-D-1263
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.11.2025
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.02.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.02.2026
- Beschlussfassung: 16.04.2026
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Avapritinib (Ayvakyt)
Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die die Thrombozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-alpha (PDGFRA)-D842V-Mutation aufweisen, indiziert.
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.02.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.02.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 09.03.2026 statt.
Wortprotokoll(PDF 136,13 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze (Gastrointestinale Stromatumoren))
Beschlussdatum: 16.04.2026
Inkrafttreten: 16.04.2026
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Avapritinib (Ayvakyt)
Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die die Thrombozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-alpha (PDGFRA)-D842V-Mutation aufweisen, indiziert.
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 02.02.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 23.02.2026 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 09.03.2026 statt.
Wortprotokoll(PDF 136,13 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Avapritinib (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 30 Millionen Euro-Grenze (Gastrointestinale Stromatumoren))
Beschlussdatum: 16.04.2026
Inkrafttreten: 16.04.2026
Zugehörige Verfahren
Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: