Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Emicizumab (neues Anwendungsgebiet: Hämophilie A, ohne Hemmkörper)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Emicizumab
  • Handelsname: Hemlibra®
  • Therapeutisches Gebiet: Hämophilie A (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma AG

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.03.2019
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 17.06.2019
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 08.07.2019
  • Beschlussfassung: Anfang September 2019
  • Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-03-15-D-426)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Emicizumab (Hemlibra®)

„Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit: […]

  • schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor- VIII-Hemmkörper.“

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Die zweckmäßige Vergleichstherapie für Emicizumab als Routine-Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor- VIII-Hemmkörper ist:

  • plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII - Präparate, eingesetzt als Routineprophylaxe.

Die Zulassungen der jeweiligen Arzneimittel sind zu beachten.

Stand der Information: März 2016

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des  Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 17.06.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 08.07.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 23.07.2019 statt.

Wortprotokoll(PDF 139.22 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-03-15-D-426)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Emicizumab (Hemlibra®)

„Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit: […]

  • schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor- VIII-Hemmkörper.“

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Die zweckmäßige Vergleichstherapie für Emicizumab als Routine-Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten mit schwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor- VIII-Hemmkörper ist:

  • plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII - Präparate, eingesetzt als Routineprophylaxe.

Die Zulassungen der jeweiligen Arzneimittel sind zu beachten.

Stand der Information: März 2016

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des  Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 17.06.2019 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 08.07.2019 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 23.07.2019 statt.

Wortprotokoll(PDF 139.22 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: