Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp)
Steckbrief
- Wirkstoff: Emicizumab
- Handelsname: Hemlibra
- Therapeutisches Gebiet: Hämophilie A (Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Roche Pharma AG
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.03.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.06.2023
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.06.2023
- Beschlussfassung: 17.08.2023
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-03-01-D-912)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Emicizumab (Hemlibra):
Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel):
- mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
- ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit:
- schwerer Erkrankung (FVIII < 1 %)
- mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp.
Hemlibra kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.06.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.06.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 10.07.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 136,13 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
-
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp) – Kombinationstherapie
Beschlussdatum: 16.11.2023
Inkrafttreten: 16.11.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 19.12.2023 B3 -
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp)
Beschlussdatum: 17.08.2023
Inkrafttreten: 17.08.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 12.09.2023 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII and XIIa: Emicizumab (new therapeutic indication: moderate haemophilia A, without factor VIII inhibitors, with severe bleeding phenotype)
Date of resolution: 17/08/2023
Entry into force: 17/08/2023
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-03-01-D-912)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Emicizumab (Hemlibra):
Hemlibra wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel):
- mit Faktor-VIII-Hemmkörpern
- ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit:
- schwerer Erkrankung (FVIII < 1 %)
- mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp.
Hemlibra kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.06.2023 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.06.2023 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 10.07.2023 statt.
Wortprotokoll(PDF 136,13 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
-
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp) – Kombinationstherapie
Beschlussdatum: 16.11.2023
Inkrafttreten: 16.11.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 19.12.2023 B3 -
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII und XIIa: Emicizumab (Neues Anwendungsgebiet: moderate Hämophilie A, ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, mit schwerem Blutungsphänotyp)
Beschlussdatum: 17.08.2023
Inkrafttreten: 17.08.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 12.09.2023 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII and XIIa: Emicizumab (new therapeutic indication: moderate haemophilia A, without factor VIII inhibitors, with severe bleeding phenotype)
Date of resolution: 17/08/2023
Entry into force: 17/08/2023